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El Ministerio de Sanidad valora la inclusión en su cartera de servicios de una terapia millonaria contra una enfermedad tan rara que apenas la padece poco más de uno de cada 100.000 ciudadanos (1,1). El tratamiento -que incluye el uso de una innovadora medicación llamada 'Libmeldy'- es curativo y absolutamente personalizado, porque ha de administrarse mediante la realización de un trasplante de médula. El debate abierto en el seno del Gobierno no tendría tanto que ver con el elevadísimo coste del fármaco como con las puertas que se abrirían con él para el tratamiento de enfermedades autoinmunes y neoplásicas, como linfomas, leucemias y mielomas.
El Gobierno negocia estos días el coste de esta nueva medicación con el laboratorio británico Orchard Therapeutics. El precio que ha trascendido de este nuevo medicamento es de 2,47 millones de euros. Si así fuera, 'Libmeldy' se convertiría en la medicación más cara del mundo, por detrás de 'Zolgensma', de Novartis, indicado para la atrofia muscular espinal. El Ministerio de Sanidad paga por este compuesto desde el pasado mes de diciembre 1,95 millones de euros .
Sin embargo, la tarifa conocida para el nuevo preparado, que se estrenaría como una formulación frente a la leucodistrofia metacromática, muy seguramente no se corresponde con el coste real del fármaco, sino con el de la terapia completa. «Lo probable es que el Ministerio esté evaluando las perspectivas terapéuticas que se abren con esta fórmula y su forma de aplicarla, más que su uso exclusivo en pacientes con leucodistrofia metacromática», valora el profesor Josu Delgado Naranjo, secretario académico del Departamento de Medicina Preventiva y Salud Pública de la Universidad del País Vasco (UPV/EHU).
La leucodistrofia metacromática es un trastorno hereditario que favorece la acumulación de grasa (lípidos) en las células, especialmente en el cerebro, la médula espinal y los nervios periféricos. En España nacen cada año de tres a cinco niños con esta dolencia. Parecen críos completamente normales hasta que un día, de la noche a la mañana, comienzan a sufrir alteraciones del tono muscular que afectan a su forma de caminar, cambios de personalidad y caída de la función intelectual. Finalmente, el mal les causa la muerte. El nuevo tratamiento consiste en un autotrasplante de células de médula ósea, que busca restaurar una enzima llamada ARSA dañada por la enfermedad. De la sangre del paciente se extraen células CD34+, con capacidad para producir glóbulos blancos.
Beneficios potenciales
Valiéndose de un virus atenuado, los clínicos insertan un gen con la nueva medicación y con potencial como para que las células CD34+ (células madre) sean capaces de generar glóbulos blancos productores de enzimas sanas. Al tratarse de una enfermedad rara y un tratamiento nuevo, la eficacia del fármaco puede que sea limitada, pero -como ocurre con los trasplantes de médula convencionales- se espera que sus efectos sean duraderos.
La peculiaridad de la terapia es que no vale para niños que han desarrollado síntomas. Serviría, sobre todo, para sus hermanos, salvo que el mal se detecte a tiempo, algo que no es fácil. «El tratamiento abre una vía terapéutica muy interesante. A corto plazo se beneficiará un número muy concreto de pacientes, pero si este tipo de terapias sigue realizándose, también se beneficiarían los afectados por leucemias, linfomas e incluso algunos mielomas», explicó Delgado.
